Decyzja regionalna CMS w sprawie kolonografii CT – badanie istotnych danych cd

Badanie wartości przez agencję uznałoby kluczowe znaczenie danych dotyczących wieku dotyczących skuteczności klinicznej oraz opłacalności w populacji, za które odpowiedzialny jest CMS. Cieszymy się z tej przełomowej decyzji i mamy nadzieję, że agencja pozostanie twarda w swoim podejściu opartym na dowodach i rozszerzy jej zastosowanie w ramach reformy systemu opieki zdrowotnej. Finansowanie i ujawnianie informacji
Dr Redberg był członkiem Komitetu Doradczego ds. Rozwoju i Gwarancji Medicare od 2003 do 2006 roku, a dr Phurrough był dyrektorem Grupy ds. Pokrycia i Analiz w CMS, kiedy w lutym 2009 roku ogłoszono decyzję dotyczącą kolonografii CT. Read more „Decyzja regionalna CMS w sprawie kolonografii CT – badanie istotnych danych cd”

Decyzja regionalna CMS w sprawie kolonografii CT – badanie istotnych danych ad

Wykonawcy Medicare otrzymali zwrot kosztów za technologię objętą decyzjami dotyczącymi zasięgu lokalnego od jesieni 2006 r., Po tym, jak CMS początkowo odmówił wydania decyzji w sprawie zasięgu krajowego. Gdy CMS ponownie otworzył swoje rozważania na tomografię komputerową i wydał węższy projekt memorandum, w proteście otrzymał zalew listów. (Raczej absurdalnie, zwolennicy kardiologicznych CT twierdzili między innymi, że CMS nigdy wcześniej nie nalegał na dowody korzyści i byłoby niesprawiedliwe dyskryminowanie tej konkretnej technologii poprzez narzucanie takiego wymogu.) Wobec tych liter i znaczna presja kongresowa, a dzięki decyzji wewnętrznej, że wycofanie zasięgu wymagało dowodów na szkodę lub brak korzyści, CMS wycofał bardziej restrykcyjny projekt decyzji krajowej i wydał ostateczną decyzję, która utrzymywała hojne pokrycie lokalne4. Biorąc pod uwagę tę historię, martwimy się że CMS może wahać się w obliczu walki między nauką a polityką. Rzeczywiście, warto zadać pytanie, dlaczego CMS tym razem działał inaczej. Read more „Decyzja regionalna CMS w sprawie kolonografii CT – badanie istotnych danych ad”

Decyzja regionalna CMS w sprawie kolonografii CT – badanie istotnych danych

W bezprecedensowym poparciu medycyny opartej na dowodach, Centres for Medicare i Medicaid Services (CMS) niedawno zdecydowały się zaprzeczyć zakresowi obliczonej tomografii komputerowej (CT) pod kątem badań przesiewowych w kierunku raka, dochodząc do wniosku, że dowody są niewystarczające . CMS podkreślił, że kluczową, nadrzędną troską w swojej decyzji był fakt, że odkrycia prób wykazujących korzyści z badań przesiewowych za pomocą tej metody nie koniecznie można było uogólnić z populacji badanych na inne grupy pacjentów. W szczególności CMS zauważył, że średni wiek uczestników badań cytowanych na poparcie zakresu był znacznie niższy niż beneficjentów Medicare. Nie przeprowadzono badań oceniających tę technologię u osób w podeszłym wieku, ani nie przeprowadzono analiz podgrup uczestników powyżej 65 roku życia. Czy ścisłe stosowanie przez CMS analizy opartej na dowodach zapowiada zmianę podejścia do decyzji w sprawie zasięgu krajowego. Read more „Decyzja regionalna CMS w sprawie kolonografii CT – badanie istotnych danych”

Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci bez napromieniania czaszkowego ad 7

Dawki merkaptopuryny i metotreksatu były podawane w granicach tolerancji, ale nie zostały dostosowane nadmiernie w celu uniknięcia niepotrzebnych przerw w terapii.27,35 Deksametazon był stosowany po indukcji remisji, ponieważ dawał lepsze wyniki niż prednizon lub prednizolon.36, 37 Opieraliśmy się na metotreksacie w dużych dawkach, intensywnej asparaginazie, deksametazonie i optymalnej terapii dokanałowej w celu kontrolowania białaczki CNS. Zintensyfikowano leczenie dokanałowe u pacjentów z blastami w płynie mózgowo-rdzeniowym, nawet jeśli bomby były z powodu urazowego nakłucia lędźwiowego, co było związane ze złym wynikiem.38-41 Specjalne środki ostrożności12 zostały podjęte w celu zmniejszenia częstości urazowych nakłuć lędźwiowych z 24% w poprzednie badania42 do 8% w tym badaniu. Podajemy dużą objętość terapii dokanałowej (8 ml lub więcej, w zależności od wieku pacjenta), a pacjenci pozostawali w pozycji leżącej przez co najmniej 60 minut po terapii dokanałowej12 w celu poprawy dystrybucji wewnątrzkomorowej.43,44 Wreszcie potrójna terapia dokanałowa, która okazała się bardziej skuteczna niż dordzeniowy metotreksat pod kątem OUN45. Dzięki tym pomiarom wskaźnik izolowanego nawrotu OUN wyniósł 2,7%, w zakresie od 1,5 do 4,5% w badaniach klinicznych, w których stosowano profilaktyczne napromienianie czaszki.1 -3,3,20-26,37 Nawrót OUN rozwinął się tylko u jednego z naszych dziewięciu pacjentów ze stanem CNS-3. Chociaż w jednym badaniu uzyskano wyjątkowo niski odsetek (0,6%) izolowanego nawrotu OUN, około dwie trzecie tych pacjentów otrzymywało napromienianie czaszki.2
Nasza ulepszona terapia sprawiła, że większość ważnych rutynowo stosowanych czynników prognostycznych, w tym liczba leukocytów, jest dyskusyjna. Read more „Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci bez napromieniania czaszkowego ad 7”

Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci bez napromieniania czaszkowego ad 6

W porównaniu z innymi zmiennymi, tylko status CNS-3 lub traumatyczne nakłucie lędźwiowe z komórkami blastycznymi i minimalna choroba resztkowa wynosząca 1% lub więcej pod koniec indukcji były niezależnie związane z gorszym przeżyciem bez zdarzeń (Tabela 2). Cechy niezależne związane z izolowanym nawrotem OUN obejmowały T-komórkę ALL, czarną rasę, t (1; 19) (TCF3-PBX1) i jakiekolwiek zaangażowanie OUN (tj. CNS-2, CNS-3 lub traumatyczne nakłucie lędźwiowe z komórkami blastycznymi ) (Tabela 2). Toksyczność
Tabela 3. Tabela 3. Read more „Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci bez napromieniania czaszkowego ad 6”

Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci bez napromieniania czaszkowego ad 5

Spośród 498 pacjentów, 492 (98,8%) osiągnęło całkowitą remisję (niskie ryzyko, 99,6%, standardowe ryzyko, 99,5% i wysokie ryzyko, 90,4%). Niepowodzenia indukcyjne były wynikiem śmiertelnych zakażeń u dwóch pacjentów i opornej białaczki u czterech pacjentów. Trzech z ostatnich czterech pacjentów pozostało w remisji przez 4,6, 4,6 i 6,1 roku po allogenicznym transplantacji. Trzydziestu trzech pacjentów otrzymało allogeniczne przeszczepy (9 od dawców z dopasowanym układem rodzenia, 17 od dawców niespokrewnionych i 7 od haploidentycznych dawców) 2 do 12 miesięcy po indukcji remisji (mediana, 4,1). Transplantację przeprowadzono u 6 pacjentów z t (9; 22) (BCR-ABL1) ALL, u 21 pacjentów z minimalną resztkową chorobą wynoszącą 1% lub więcej pod koniec indukcji, u 5 pacjentów ze względu na utrzymującą się minimalną chorobę resztkową w 16 tygodniu po remisję, au pacjenta prawie haploidalne. Read more „Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci bez napromieniania czaszkowego ad 5”

Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci bez napromieniania czaszkowego czesc 4

Kontynuacja leczenia trwała 120 tygodni u dziewcząt i 146 tygodni u chłopców. Terapia skierowana do CNS
Wewnątrzpłytkowa cytarabina została zaszczepiona bezpośrednio po diagnostycznym nakłuciu lędźwiowym i potrójna chemioterapia dooponowa była stosowana we wszystkich kolejnych terapiach (Tabela w Dodatku Uzupełniającym). W zależności od charakterystyki pacjenta i stanu OUN pacjenci z chorobą niskiego ryzyka otrzymywali 13 do 18 podawania dokanałowego, a pacjenci z chorobą o standardowym ryzyku otrzymywali od 16 do 25 zabiegów dokanałowych.
Allogeniczny hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych
Allogeniczny hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych był opcją u pacjentów z białaczką wysokiego ryzyka (którego wczesne leczenie było identyczne jak u pacjentów z chorobą o standardowym ryzyku). Zastosowano terapię intensyfikacyjną (Tabela 3 w Dodatku Uzupełniającym), aby zmaksymalizować zmniejszenie minimalnej choroby resztkowej przed przeszczepieniem. Read more „Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci bez napromieniania czaszkowego czesc 4”

Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci bez napromieniania czaszkowego cd

Pacjenci z prekursorem limfocytów B ALL, którzy byli w wieku od do 10 lat i mieli liczbę leukocytów mniejszą niż 50 x 109 na litr, wskaźnik DNA (stosunek zawartości DNA w komórkach białaczkowych do poziomu w normalnym diploidalnym G0 Komórki / G1) wynoszące 1,16 lub więcej, lub translokacja t (12; 21) (ETV6-RUNX1) zostały tymczasowo sklasyfikowane jako o niskim ryzyku ALL. Pacjenci z t (9; 22) (BCR-ABL1) byli uważani za obarczonych wysokim ryzykiem ALL, a pozostali pacjenci tymczasowo zostali sklasyfikowani jako posiadający standardowe ryzyko (pośrednie ryzyko) ALL. Ostateczny status ryzyka określono na podstawie poziomu minimalnej choroby resztkowej. Dowolny pacjent z poziomem minimalnej pozostałości choroby 1% lub więcej w aspiracie szpiku kostnym w dniu 19 indukcji remisji lub 0,10 do 0,99% minimalnej choroby resztkowej po zakończeniu 6-tygodniowej terapii indukcyjnej uznano za osobę z ALL o standardowym ryzyku. Poziom minimalnej pozostałości choroby wynoszący 1% lub więcej po zakończeniu terapii indukcyjnej wskazywał na CA wysokiego ryzyka. Read more „Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci bez napromieniania czaszkowego cd”

Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci bez napromieniania czaszkowego ad

Z tego powodu praktycznie wszystkie grupy badawcze nadal stosują profilaktyczne napromienianie czaszki u do 20% pacjentów.12. W naszym badaniu Total Therapy XIIIA 22% pacjentów otrzymywało profilaktyczne napromienianie czaszki; ogólny pięcioletni współczynnik przeżycia bez zdarzeń wynosił 77,6%, a łączne ryzyko izolowanego nawrotu OUN wynosiło 1,2% .13 Zastąpiliśmy prednizon deksametazonem w terapii poremisji i ograniczonym profilaktycznym napromienianiem czaszki u 12% pacjentów w Badanie XIIIB terapii, w wyniku 5-letniego przeżycia bez zdarzeń 80,8% i skumulowanego ryzyka izolowanego nawrotu OUN 1,7% .3 W badaniu Total Therapy XV tutaj, badaliśmy, czy intensyfikacja leków systemowych, które wpływają na kontrolę WSZYSTKIEGO w OUN, wraz z optymalnym podawaniem dooponowym, pozwoliłoby na całkowite pominięcie profilaktycznego napromieniania czaszki bez uszczerbku dla całkowitego przeżycia. Modyfikacje te dokonano w kontekście przypisania ryzyka na podstawie kolejnych pomiarów minimalnej pozostałości choroby i dostosowania dawek chemioterapii na podstawie farmakogenetyki i farmakokinetyki.
Metody
Pacjenci
Od czerwca 2000 r. Do października 2007 r. Read more „Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci bez napromieniania czaszkowego ad”

Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci bez napromieniania czaszkowego

Profilaktyczne napromienianie czaszki stanowi standardowe leczenie u dzieci z ostrą białaczką limfoblastyczną (ALL), u których występuje wysokie ryzyko nawrotu ośrodkowego układu nerwowego (OUN). Metody
Przeprowadziliśmy badanie kliniczne, aby sprawdzić, czy profilaktyczne napromienianie czaszki można pominąć w leczeniu wszystkich dzieci ze świeżo zdiagnozowanym ALL. Do badania zakwalifikowano 498 pacjentów, którzy mogliby zostać poddani ewaluacji. Intensywność leczenia opierała się na przedstawieniu cech i poziomu minimalnej choroby resztkowej po leczeniu z remisją-indukcją. Czas trwania ciągłej całkowitej remisji u 71 pacjentów, którzy wcześniej otrzymywali profilaktyczne napromienianie czaszki, był porównywany z 56 historycznymi grupami kontrolnymi, którzy je otrzymali. Read more „Leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej u dzieci bez napromieniania czaszkowego”